Efectividad y seguridad de los dispositivos de asistencia ventricular izquierda (DAVI) como terapia de destino en edad pediátrica
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Fecha de publicación
2020Editorial
Agencia Gallega para la Gestión del Conocimiento en Salud (ACIS), Unidad de Asesoramiento Científico-técnico, avalia-t; Ministerio de Sanidad
Tipo de contenido
Libro
DeCS
pediatría | ventrículos cardíacos | dispositivos de asistencia cardíaca | insuficiencia cardíaca | evaluación de tecnologías biomédicasMeSH
Heart Ventricles | Heart-Assist Devices | Technology Assessment, Biomedical | Pediatrics | Heart FailureResumen
Introducción: La insuficiencia cardíaca (IC) es una patología poco
frecuente en población pediátrica. Se debe fundamentalmente a causas
cardíacas estructurales (cardiopatías congénitas, CC) o no estructurales
(miocardiopatías o disfunción miocárdica asociada a cirugía) o causas no
cardíacas. Se estima que la principal causa de la IC son las CC (52 %),
seguido de las cardiomiopatías primarias y secundarias (18-19 %). Tanto las
causas subyacentes a la IC como la sintomatología asociada a esta difieren
según la edad. La incidencia de IC en niños y adolescentes (<18 años) se
sitúa entre 0.87 a 7.4 por 100 000. Según datos del Instituto Nacional de
Estadística (INE), la tasa de mortalidad asociada a IC durante el 2017 se
situó en 0.858 defunciones por 100 000 habitantes en población pediátrica
(<19 años). La mayor tasa se observó en menores de 1 año (0.509 defunciones
por 100 000) y no se registraron datos en el rango de edad entre los 5-9 años.
El tratamiento médico de la IC en edad pediátrica se centra en la corrección
de la causa subyacente en caso de que sea reversible como en la sepsis o el
desequilibrio electrolítico; o en el control de la sintomatología y progresión
de la enfermedad cuando la insuficiencia es debida a CC o miocardiopatías.
Esto incluye el uso de diversas medidas generales, tratamiento farmacológico,
intervenciones quirúrgicas correctoras en primer término, e implantación de
dispositivos de asistencia ventricular de corta o larga duración, o trasplante
cardíaco cuando las opciones terapéuticas anteriores resultan ineficaces.
Además, existen casos en los que estaría indicado el uso de soporte de
larga duración debido a que no se consigue mejoría con el soporte de
corta duración o que el trasplante cardiaco estaría limitado por diversas
situaciones clínicas graves irreversibles. En estos últimos se consideraría el
empleo de soporte de larga duración como terapia de destino.
Objetivos: Los objetivos principales de este informe son evaluar la
seguridad en términos de eventos adversos y efectividad en términos de
supervivencia en población pediátrica de los DAV como terapia de destino
en comparación con el tratamiento farmacológico u otros dispositivos
de asistencia ventricular. Como objetivos secundarios se ha considerado
relevante estimar el impacto económico asociado a la utilización del
DAV como terapia de destino en edad pediátrica y valorar los aspectos
organizacionales, sociales, éticos o legales derivadas del uso de los DAV
como terapia de destino en este grupo de población.
Métodos: se diseñaron estrategias de búsqueda específicas para localizar
estudios que valoren la seguridad y/o efectividad de los DAV como terapia de
destino, su impacto económico y organizativo, la aceptabilidad y satisfacción
del paciente y aspectos éticos, sociales y legales derivados de su utilización.
Dichas estrategias fueron ejecutadas en abril de 2019 en las principales bases
de datos de la literatura médica. Las principales características y resultados
de los estudios incluidos fueron resumidos en tablas de evidencia. Se realizó
una síntesis cualitativa de la evidencia mediante el sistema GRADE para
lo cual fueron seleccionadas 8 variables de resultado, todas ellas clasificadas
por los clínicos como importantes o críticas. Para evaluar el riesgo de sesgo
de los estudios se utilizaron herramientas específicas según el tipo de estudio.
La calidad de evidencia se evaluó mediante el sistema GRADE en el caso
de los estudios cuantitativos y se utilizó la versión GRADE-CERQual para
los estudios cualitativos. Tanto la extracción de datos de los estudios, como
la síntesis y valoración de la evidencia fue realizada por dos investigadores
de forma independiente y ciega.
Resultados: La búsqueda bibliográfica de estudios primarios recuperó 1410
referencias. Se seleccionaron para la lectura a texto completo 28 estudios
primarios. Además, mediante búsqueda manual se localizaron otros 6
estudios primarios. Atendiendo a los criterios de inclusión definidos en
la metodología, se incluyeron 8 estudios primarios. Todos ellos evaluaron
dispositivos de soporte izquierdo (DAVI). En 5 de ellos se valoró la seguridad
y/o efectividad de los DAVI como terapia de destino en población pediátrica,
otros 2 exploraron las perspectivas de familiares/cuidadores y/o profesionales
sanitarios y 1 estudio recogió algunos de los principales aspectos éticos y
sociales relacionados con el soporte ventricular en población pediátrica.
La evidencia publicada sobre la seguridad y efectividad de los DAVI en
terapia de destino en población pediátrica fue evaluada, según el sistema
GRADE, con un nivel de calidad muy bajo y se refiere a un total de 17
pacientes con edades comprendidas entre los 14-23.4 años, en los cuales, la
causa subyacente a la IC fueron las distrofinopatías. En cuanto a los eventos
adversos, una serie de casos registró un elevado porcentaje de eventos
adversos como el fallo cardíaco (57 % pacientes), infecciones (13 eventos
en 7 pacientes), trombosis de la bomba (85.7 % pacientes), o disfunción
del dispositivo (57 % pacientes) (evaluados durante un seguimiento medio
de 292 [71-1437] días). Mientras que otra serie observó a largo plazo (>10
meses), un 14 % (1/7) de casos de infección y osteolisis y un 14 % de ictus
(1/7), mientras que dos pacientes no presentaron ningún evento adverso a
corto y largo plazo. En cuanto a los resultados de efectividad, la principal
variable de interés fue la supervivencia. Las dos series de casos incluidas (n
total = 14 pacientes) en la presente revisión reportaron una supervivencia
durante un seguimiento aproximado de 4 años que osciló entre el 33-57 %.
En cuanto a las perspectivas de cuidadores-familiares, el estudio cualitativo
localizado identificó 7 temas principales centrados fundamentalmente con
el reto que supone permanecer físicamente conectado a un dispositivo,
relacionado con las actividades de la vida diaria, la relación con otros niños,
las perspectivas de futuro, etc. La visión de los profesionales médicos se
centraba en 4 temas relacionados con aspectos clínicos como evaluación
previa al implante, adecuada selección de candidatos, etc. Finalmente, en la
revisión que recogía aspectos éticos-legales relacionados con la desactivación
de los DAVI, los autores destacaban que no se dispone de documentos con
recomendaciones tanto del proceso de desactivación como de indicación de
los DAVI realizados desde el punto de vista ético, legal y social y, teniendo
en cuenta, las perspectivas de todos los agentes implicados.
Conclusiones: la evidencia disponible sobre los DAVI como terapia de
destino en pacientes con distrofinopatías no permite extraer conclusiones
al respecto de su efectividad y seguridad en este grupo, y limita su
aplicabilidad a otras posibles indicaciones de los DAVI como terapia de
destino en población pediátrica. Las principales limitaciones de la literatura
revisada se deben a que los eventos adversos no fueron recogidos de manera
homogénea a través de los estudios analizados, y no evaluaron la mejoría
clínica o de calidad de vida asociada al uso de DAVI como terapia de destino
en un grupo de pacientes caracterizado por una importante tasa de eventos
adversos y reingresos. Tampoco se localizaron estudios que valorasen el
impacto organizativo y económico que podría suponer el uso de los DAVI
como terapia de destino en población pediátrica. Introduction: Heart failure (HF) is a rare condition in the paediatric
population. It is mainly due to structural cardiac causes (congenital
cardiopathies, CC) or non-structural (myocardiopathies or myocardial
dysfunction associated with surgery) or non-cardiac causes. It is estimated
that the main cause of HF is CC (52%), followed by primary and secondary
cardiomyopathies (18-19%). Both the underlying causes of HF and the
symptoms associated with it differ according to age. The incidence of HF
in children and adolescents (<18 years) ranges from 0.87 to 7.4 per 100
000. According to data from the National Institute of Statistics (INE), the
mortality rate associated with HF during 2017 was 0.858 deaths per 100 000
inhabitants in the paediatric population (<19 years). The highest rate was
observed in children under 1 year of age (0.509 deaths per 100 000) and
no data was recorded in the 5-9 year age range. Medical treatment of HF
in children focuses on correction of the underlying cause if it is reversible,
such as in sepsis or electrolyte imbalance; or on control of the symptoms and
progression of the disease when the failure is due to CC or myocardiopathy.
This includes the use of various general measures, pharmacological treatment,
corrective surgical interventions in the first instance, and implantation of
short or long term ventricular assist devices, or heart transplant when the
previous therapeutic options are ineffective. In addition, there are cases
in which the use of long-term support would be indicated due to the fact
that improvement is not achieved with short-term support or that the heart
transplant would be limited by various serious irreversible clinical situations.
In these latter cases, the use of long-term support would be considered as
a target therapy.
Aims: The main aims of this report are to assess the safety in terms of adverse
events and effectiveness in terms of survival in paediatric population of
VADs as target therapy compared to drug treatment or other ventricular
assist devices. As secondary objectives it has been considered relevant to
estimate the economic impact associated with the use of VADs as target
therapy in paediatric age and to assess the organisational, social, ethical
or legal aspects derived from the use of VADs as target therapy in this
population group.
Methods: specific search strategies were designed to locate studies that assess
the safety and/or effectiveness of VADs as a target therapy, their economic
and organisational impact, patient acceptability and satisfaction, and ethical,
social and legal aspects of their use. These strategies were implemented in
April 2019 in the main medical literature databases. The main characteristics
and results of the included studies were summarized in evidence tables.
A qualitative synthesis of the evidence was made through the GRADE
system for which 8 outcome variables were selected, all of them classified
by clinicians as important or critical. Specific tools were used to assess the
risk of bias of the studies according to the type of study. The quality of
evidence was evaluated using the GRADE system for quantitative studies
and the GRADE-CERQual version was used for qualitative studies. Both
the extraction of data from the studies and the synthesis and appraisal of
the evidence were carried out by two researchers independently and blindly.
Results: The bibliographic search of primary studies returned 1410 refe-
rences. Twenty-eight primary studies were selected for full-text reading. In
addition, 6 other primary studies were located by manual search. According
to the inclusion criteria defined in the methodology, 8 primary studies were
included. All of them evaluated left support devices (LVADs). In 5 of them
the safety and/or effectiveness of LVADs as target therapy in paediatric
population was assessed, 2 others explored the perspectives of family
members/carers and/or health professionals and 1 study collected some of
the main ethical and social aspects related to ventricular support in the
paediatric population. The published evidence on the safety and effective-
ness of LVADs in paediatric target therapy was evaluated, according to the
GRADE system, with a very low level of quality and refers to a total of
17 patients aged between 14-23.4 years, in whom the underlying cause of
HF was dystrophy. Regarding adverse events, a number of cases recorded
a high percentage of adverse events such as heart failure (57% patients),
infections (13 events in 7 patients), pump thrombosis (85.7% patients),
or device dysfunction (57% patients) (assessed during a mean follow-up
of 292 [71-1437] days). Another series observed long-term (>10 months),
14% (1/7) of cases of infection and osteolysis and 14% of stroke (1/7),
while two patients presented no short- and long-term adverse events. With
regard to effectiveness results, the main variable of interest was survival.
The two case series included (total n=14 patients) in the present review
reported a survival rate during an approximate 4-year follow-up ranging
from 33-57%. As regards the perspectives of carer-family members, the
qualitative study identified 7 main issues focused mainly on the challenge
of remaining physically connected to a device, related to activities of daily
living, relationship with other children, future prospects, etc. The vision of the
medical professionals focused on 4 themes related to clinical aspects such as
pre-implant evaluation, adequate selection of candidates, etc. Finally, in the
review which included ethical-legal aspects related to the deactivation of
LVADs, the authors highlighted that there are no documents available with
recommendations both on the deactivation process and on the indication of
LVADs carried out from an ethical, legal and social perspective, and taking
into account the perspectives of all the agents involved.
Conclusions: The available evidence on LVADs as target therapy in patients
with dystrophy does not allow conclusions to be drawn regarding their
effectiveness and safety in this group, and limits their applicability to other
possible indications of LVADs as a target therapy in the paediatric popu-
lation. The main limitations of the literature reviewed are due to the fact
that adverse events were not collected homogeneously across the studies
analysed, and they did not assess the improvement in clinical terms or with
regard to quality of life associated with the use of LVADs as target therapy
in a group of patients characterised by a significant rate of adverse events
and readmissions. Nor were any studies identified that assessed the organi-
sational and economic impact that the use of LVADs as target therapy could
have on the paediatric population.
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